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醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)基礎(chǔ)概念整理2017
統(tǒng)計學(xué)是研究數(shù)據(jù)的收集、整理和分析的一門科學(xué)。其工作流程為設(shè)計、搜集、整理、分析與結(jié)果報告。打個通俗的比喻，統(tǒng)計學(xué)就好比“打牌”，抓牌就是搜集數(shù)據(jù)，牌抓好后要整理一下，然后研究怎么打就是分析，打的輸贏就是結(jié)果報告。下面是yjbys小編為大家?guī)淼年P(guān)于醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)基礎(chǔ)概念整理的知識，歡迎閱讀。
一.總體與樣本
總體：是指根據(jù)研究目的所確定的觀察單位某項特征的集合。比如說我想研究山西醫(yī)科大學(xué)所有在校生的平均體重，那根據(jù)此目的，我們研究的總體就是：山西醫(yī)科大學(xué)所有在校生的體重數(shù)據(jù)的集合。但是需要注明一點：總體分為有限總體和無限總體，上面的例子就是有限總體，畢竟山西醫(yī)科大學(xué)學(xué)生還是有限的，然而科研過程中面臨的大多數(shù)是無限的總體，我們是無法取得其總體進(jìn)行研究的。那我們面對無限總體怎么辦呢?
我們?yōu)榱搜芯繜o限總體，發(fā)明了抽樣的方法。就像我們想知道一鍋老母雞湯的咸淡，不需要喝完所有的湯，只要搖勻，嘗其一勺就可以了，這種思想就叫“抽樣”。
樣本：就是從總體中抽出的部分觀察單位某項特征的集合。但是在抽樣過程中必須遵守隨機(jī)化的原則。
隨機(jī)化原則：是指總體中的任何一個觀察單位都要有同等的機(jī)會被抽到作為樣本進(jìn)行研究。那么如何保證隨機(jī)化抽樣呢，一般包括單純隨機(jī)抽樣、系統(tǒng)抽樣、分層抽樣、整群抽樣和多級抽樣等方法。
二.參數(shù)與統(tǒng)計量
參數(shù)：用于描述總體特征的指標(biāo);
統(tǒng)計量：用于描述樣本特征的指標(biāo);
總體、樣本、參數(shù)與統(tǒng)計量的關(guān)系如下圖。
統(tǒng)計學(xué)就是通過描述樣本的統(tǒng)計量去推斷描述總體的參數(shù)。這是通過偶然去發(fā)現(xiàn)必然的過程，通過一般去發(fā)現(xiàn)普遍的過程，是以小見大的過程。
三.誤差
誤差：觀察值與真知之差。即我們通過一次試驗得到的結(jié)果與事件真實結(jié)果之間的差值。誤差根據(jù)其產(chǎn)生的原因，分為四種：
(1)系統(tǒng)誤差：因為試劑未校正或儀器沒有調(diào)零等因素造成的研究結(jié)果傾向性的增大或減小。如我們路過藥房，門口放個一個體重計，請問我們在稱自己的體重之前，首先要干的第一件事情是什么呢?從統(tǒng)計學(xué)角度，我們應(yīng)該看看體重計上的指針是不是對準(zhǔn)零，如果本身就有5Kg底重，那我們所有的同學(xué)去稱，都將會重5Kg，即發(fā)生傾向性的偏大。其特點：傾向性的增大或減小，如果我們就行調(diào)零，就可以避免。
(2)隨機(jī)誤差(random error)：是由各種偶然因素造成的觀察值與真值之差。比如班級所有同學(xué)用同一把尺子測量我的身高，結(jié)果發(fā)現(xiàn)我的身高值是不一樣的。其特點為：不可以避免，但可以減少。統(tǒng)計學(xué)有一定律叫做“測不準(zhǔn)定律”，不管你怎么測，就是測不準(zhǔn)，因此我們通常多次測量后取平均。
(3)抽樣誤差(sampling error)：因為抽樣造成的樣本統(tǒng)計量與總體參數(shù)之間的差異。有人會說，剛才那一勺老母雞湯的咸淡應(yīng)該和鍋里湯的咸淡是完全一樣的啊，是的，但上面的例子是在講抽樣的原理，而我們科學(xué)研究和喝老母雞湯是不一樣的，因為湯里的氯化鈉是均勻分布的，而我們科學(xué)研究的目標(biāo)事件是不均勻分布的。比如某個班級120名同學(xué)的近視眼患病率為50%，我按照隨機(jī)化原則隨機(jī)抽取50名同學(xué)，則50名同學(xué)的近視眼患病率絕對不等于50%，因為近視眼同學(xué)在班級中的分布是不均勻的。因此抽樣誤差的特點為：不可以避免，但可以減少。我們可以通過增大樣本量進(jìn)行減少。
(4)過失誤差(gross error)：
由于觀察過程中的不仔細(xì)造成的錯誤判斷或記錄。過失誤差可以通過仔細(xì)核對進(jìn)行避免。
那我們統(tǒng)計學(xué)的存在主要是解決那種誤差呢?我們通過統(tǒng)計設(shè)計減少系統(tǒng)誤差、通過統(tǒng)計學(xué)檢驗去排除抽樣誤差的。
四.概率與頻率
概率(P)：用于反映某一事物發(fā)生可能性大小的一種量度。一般用大寫的斜體P表示。
我們根據(jù)事物發(fā)生概率的大小，把事件分為3類：P=1為必然事件，發(fā)生率為100%;P=0為不可能事件，發(fā)生率為0;0
頻率(f)：是指我們進(jìn)行了N次試驗，其中一個事件出現(xiàn)的次數(shù)m與總的試驗次數(shù)N的比值。
問題是：我們到底如何能夠得到某一事件發(fā)生的概率呢，比如說誰能夠告訴我一個半截粉筆從講臺上掉下摔斷的概率P=?。我們至今的科學(xué)發(fā)展也沒有辦法通過公式去計算該值。那我們是怎么做的呢?有句話叫做“有些事情越想越煩，做起來卻極其簡單”。我們只需要那兩盒同樣的粉筆進(jìn)行重復(fù)摔就可以了，如果總共100支粉筆，斷了98只，那斷的頻率就等于f=98/100=0.98。而統(tǒng)計學(xué)上證實，當(dāng)某事件發(fā)生次數(shù)較多時，頻率就會接近于概率。意即f=P。因此，其實我們就是通過頻率去估計概率的。
五.同質(zhì)與變異
同質(zhì)：是指觀察單位所受的影響因素相同。而我們科研的觀察單位所受的影響因素只可能相對的相同，不可能絕對的相同，因此，同質(zhì)是相對的。
變異：是指觀察單位在同質(zhì)的基礎(chǔ)上的個體差異。天底下沒有兩個完全一樣的事物，唯一不變的就是變化。因此，變異是絕對的。
這一對概念對我們研究統(tǒng)計的意義：如果沒有同質(zhì)的話，就沒有我們研究的總體或者樣本。因為如果不同質(zhì)，我們是不可能把他們放在一起進(jìn)行研究的。如果沒有變異，就根本沒有統(tǒng)計學(xué)產(chǎn)生的必要，因為如果沒有變異，我們拿一種藥物治療某病的一個病人，如果有效，該藥對所有該病病人都應(yīng)該有效，這是不可能的。
六.試驗vs實驗
試驗——對已知事物結(jié)果的探索過程：為了查看某事的結(jié)果或某物的性能而從事某種活動。
實驗——已有明確的結(jié)論/假說后的驗證過程：為了檢驗?zāi)撤N科學(xué)理論或假設(shè)而進(jìn)行某種操作或從事某種活動。
從上述來自《現(xiàn)代漢語詞典》的兩個解釋，可以看出：實驗中被檢驗的是某種科學(xué)理論或假設(shè)，通過實踐操作來進(jìn)行;而試驗中用來檢驗的是已經(jīng)存在的事物，是為了察看某事的結(jié)果或某物的性能，通過使用、試用來進(jìn)行。
在我們實際應(yīng)用中，很多詞匯中到底是用“試驗”還是“實驗”是已經(jīng)根據(jù)前人的經(jīng)驗明確了的。比如RCT(Randomized Controlled Trial)，我們會叫“隨機(jī)對照試驗”，我想多半是因為翻譯的過程中Trial翻譯為“試驗”更為合適。而RCT中，患者被分為兩組時，則被稱為“實驗組”(Treatment Group)和對照組(Control Group)。
七.病人/患者vs受試者/研究對象
這兩組詞，也許沒有必要把定義在貼上來了，因為他們的區(qū)別顯而易見。病人/患者的稱法，當(dāng)然應(yīng)該用于病人和患者的身上。如果研究是在健康人或者潛在患者人群中開展的，此時研究對象還不能確定為病人/患者，那么只能稱其為受試者或研究對象。相似的，在產(chǎn)科的研究中，如果研究對象為一般的產(chǎn)婦，我們通常也不應(yīng)該用“患者”或“病人”這樣的稱謂。
研究對象可以說是一個萬金油，什么時候用都是可以的。而受試者我們又要說一下了，“受試者”常與某種干預(yù)聯(lián)系在一起，通常僅在干預(yù)性研究(RCT、類實驗)和診斷試驗中才會使用。
八.終點vs結(jié)局
結(jié)局(Outcome)——研究中患者可能出現(xiàn)的一種結(jié)果：某種疾病或某種狀態(tài)影響下的(人的)最終(健康)狀態(tài)。
終點(Endpoint)——研究中患者某一結(jié)果的替代指標(biāo)：用于在研究中判斷干預(yù)或因素作用效果的某種“結(jié)局”。
在臨床研究中，結(jié)局通常是指患者的某種轉(zhuǎn)歸，比如腫瘤患者中，痊愈、死亡、復(fù)發(fā)、轉(zhuǎn)移這些都可以作為結(jié)局。當(dāng)然，干預(yù)或某種因素暴露下短期的改變也可以成為結(jié)局，比如紅細(xì)胞的升高、體溫降低等等。而終點，則是臨床研究中的效應(yīng)評價點，比如主要終點、次要終點，此時用“結(jié)局”就不合適了。
上面這些看起來很頭疼吧，那就記個最簡單的。一般在試驗性研究中(比如在RCT)我們一般使用“終點”，生存分析是有時也會用觀察終點這一說法;而在其他類型的研究中，常使用“結(jié)局”。
九.排除vs剔除
所謂的排除標(biāo)準(zhǔn)就是考慮到研究的可行性和研究對象的安全，將一部分無法保證研究對象安全及不可行的符合入選條件的研究對象排除在研究之外。針對研究對象開始進(jìn)行研究前，不將符合排除標(biāo)準(zhǔn)的對象作為研究對象納入，這就是排除。
在臨床研究中，根據(jù)入選排除標(biāo)準(zhǔn)確定研究對象之后，在研究中我們還會發(fā)現(xiàn)一些患者無法接受進(jìn)一步干預(yù)或觀察，或者在研究期間才能發(fā)現(xiàn)研究對象的某些特征不屬于我們將要外推的范圍。此時雖然這些對象在研究初期被確定為“研究對象”，認(rèn)為他們屬于研究結(jié)果將要外推到的人群，但實際上他們并不屬于該類人群。這時我們就要將該類研究對象“剔除”出研究，相應(yīng)的標(biāo)準(zhǔn)就是剔除標(biāo)準(zhǔn)。
簡而言之，排除是在研究初期用于選擇研究對象的;剔除是在研究中期用于去除隨時發(fā)現(xiàn)的非外推人群的研究對象。
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