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費(fèi)效評(píng)價(jià)臨床醫(yī)學(xué)論文
1、概念與選擇
費(fèi)效比[5]、價(jià)-效比[6]、成本-效益(效用、效果)比，均為投入/產(chǎn)出比。其中，“費(fèi)”意思為花費(fèi)或費(fèi)用;“價(jià)”意思為代價(jià)(付出、支出)或價(jià)錢;“成本”則屬于商品經(jīng)濟(jì)的價(jià)值范疇。有作者[7]認(rèn)為，從財(cái)務(wù)管理的角度看，很少用到費(fèi)用的概念，一切的耗費(fèi)都被稱作成本，如營(yíng)銷成本、管理成本等;要將財(cái)務(wù)管理與會(huì)計(jì)課程中的成本與費(fèi)用概念統(tǒng)一起來(lái)，一要充分考慮實(shí)踐中的應(yīng)用，二要考慮費(fèi)用與成本的相關(guān)定義;廣義的成本概念不僅包括會(huì)計(jì)課程中的“成本”，而且還包括會(huì)計(jì)課程中“費(fèi)用”的內(nèi)容。德語(yǔ)里“代價(jià)”這個(gè)詞的拼寫(xiě)是“Kos-ten”，對(duì)應(yīng)的漢語(yǔ)釋義為成本、費(fèi)用、代價(jià)，而代價(jià)第一層含義是在經(jīng)濟(jì)學(xué)的“成本”的意義上，第二層含義則遠(yuǎn)遠(yuǎn)超出了經(jīng)濟(jì)學(xué)的層面[8]。另外，費(fèi)用、代價(jià)和成本三者均可以翻譯成英文Cost，前二者也可以分別翻譯為英文Expense和Price。因此，我們可以簡(jiǎn)單理解費(fèi)、價(jià)和成本均代表投入，且均采用貨幣計(jì)量。然而，“效”具有三層意思，即效益、效用和效果，概念與應(yīng)用上有所不同。其中，成本-效益衡量與評(píng)價(jià)結(jié)果中效益要使用貨幣值[9]，但是在臨床醫(yī)學(xué)上難以用貨幣形式進(jìn)行效益計(jì)量或折算，故常常采用效果或效用進(jìn)行臨床醫(yī)學(xué)產(chǎn)出的估算。關(guān)于Cost-Effective,有人譯為價(jià)效或費(fèi)效[10～11]。臨床醫(yī)學(xué)費(fèi)-效概念包含了成本-效益、成本-效果和成本-效用，而價(jià)-效概念使用較少，其更加專注藥物價(jià)格與療效的分析，而費(fèi)效分析基本成了成本-效益(效果、效用)分析的簡(jiǎn)稱。無(wú)論如何，從衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的角度，使用成本效果分析(CostEffectivenessAnalysisCEA)、成本效用分析(CostUtilityAnalysisCUA)和成本效益效果分析(CostBenefitAnalysisCBA)概念更為明晰。
2、等效性評(píng)價(jià)
在醫(yī)學(xué)實(shí)踐上，臨床等效性評(píng)價(jià)具有重要的地位。有研究認(rèn)為[12]，新藥的療效與標(biāo)準(zhǔn)有效藥的療效相當(dāng)或稍微有所下降(等效性評(píng)價(jià);臨床上可以接受的范圍)，然而它在其他方面有標(biāo)準(zhǔn)有效藥無(wú)法比擬的優(yōu)勢(shì)，如:毒性低、副作用少、價(jià)格低廉、服用方便等，這些優(yōu)勢(shì)可以彌補(bǔ)它在療效上的不足。因此，除了療效評(píng)價(jià)外，等效性評(píng)價(jià)也可以進(jìn)行安全性評(píng)價(jià)。由于等效性檢驗(yàn)界值(δ)源于相關(guān)臨床專業(yè)，或由統(tǒng)計(jì)學(xué)估計(jì)但被相關(guān)臨床專業(yè)所認(rèn)可[13]，故對(duì)于普通假設(shè)檢驗(yàn)，有作者[14]認(rèn)為若是P>0.05，樣本含量也足夠大，檢驗(yàn)效能大于80%，表明兩總體相同，就可以視為等效。P<0.05可分為2種情況:總體不同，但差別在臨床認(rèn)為的差別范圍(δ)之內(nèi)，仍視為等效。若兩總體不同，但差別在臨床認(rèn)為的差別范圍(δ)之外，可視為不等效。也有作者研究認(rèn)為[15]，可據(jù)其研究結(jié)果直接利用傳統(tǒng)顯著性檢驗(yàn)方法作出是否等效的判斷。但是，應(yīng)該明確，等效性檢驗(yàn)與差異性檢驗(yàn)是不同的，差異性檢驗(yàn)的目的是推斷兩個(gè)總體是否相等，其檢驗(yàn)假設(shè)是針對(duì)一個(gè)“點(diǎn)”，而等效性檢驗(yàn)的目的是推斷兩個(gè)總體的差異是否在某個(gè)范圍之內(nèi)，其檢驗(yàn)假設(shè)是針對(duì)一個(gè)“區(qū)間”[16]。因此，差異性檢驗(yàn)并不能完全替代等效檢驗(yàn)。除了大力推薦等效檢驗(yàn)外，尚應(yīng)該選擇進(jìn)行非劣效檢驗(yàn)和/或優(yōu)效檢驗(yàn)，以滿足臨床研究及其費(fèi)效評(píng)價(jià)的需要。在等效性分析時(shí)，針對(duì)多療效觀察和評(píng)價(jià)指標(biāo)(臨床終點(diǎn))，對(duì)各臨床終點(diǎn)的組間差別分別進(jìn)行單變量檢驗(yàn)的缺點(diǎn)，有研究[17]應(yīng)用改進(jìn)的HotellingT檢驗(yàn)并結(jié)合不等效變量的篩選方法，探討多臨床終點(diǎn)的等效性檢驗(yàn)方法，可以對(duì)多個(gè)臨床終點(diǎn)同時(shí)進(jìn)行等效檢驗(yàn)，該方法合理且操作。
3、貼現(xiàn)率應(yīng)用
在臨床費(fèi)-效評(píng)價(jià)(成本-效益、成本-效果等分析)中，應(yīng)重視貼現(xiàn)率的應(yīng)用，以確保不同時(shí)期發(fā)生的費(fèi)用具有可比性。有作者認(rèn)為[18]，在經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)中，不同時(shí)間發(fā)生的等額資金在價(jià)值上是有差別的，即資金具有時(shí)間價(jià)值。資金時(shí)間價(jià)值的客觀存在，決定了不同時(shí)間發(fā)生的數(shù)額相等的資金其價(jià)值是不同的，在不同時(shí)間發(fā)生的數(shù)額不等的資金在價(jià)值上卻可能是相同的，而資金時(shí)間價(jià)值的大小通過(guò)貼現(xiàn)率予以反映，并建議我國(guó)從全社會(huì)觀點(diǎn)出發(fā)的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)應(yīng)選擇的貼現(xiàn)率取值應(yīng)為我國(guó)的社會(huì)貼現(xiàn)率，即8%。研究顯示[19]，我國(guó)現(xiàn)有的對(duì)于長(zhǎng)期慢性病用藥的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究中，存在健康收益貼現(xiàn)率選擇缺乏理論指導(dǎo)，應(yīng)該貼現(xiàn)而未貼現(xiàn)等一些問(wèn)題，建議:①在進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)時(shí)，應(yīng)該列出實(shí)施醫(yī)療干預(yù)所花費(fèi)的各項(xiàng)成本清單及干預(yù)的各結(jié)果信息，以便政策制定者根據(jù)其需要和考慮而制定決策。②在進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)時(shí)，應(yīng)對(duì)貼現(xiàn)率的取值進(jìn)行敏感性分析，以驗(yàn)證結(jié)果的穩(wěn)定性。另外，研究認(rèn)為[20]，當(dāng)兩個(gè)時(shí)期的成本效果閾值相同時(shí)，成本和效果應(yīng)該使用相同的貼現(xiàn)率;當(dāng)兩個(gè)時(shí)期的成本效果閾值不同時(shí)，應(yīng)對(duì)成本和效果分別選擇不同的貼現(xiàn)率進(jìn)行計(jì)算。
4、設(shè)計(jì)考量
良好設(shè)計(jì)是研究成功的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，包括統(tǒng)計(jì)學(xué)設(shè)計(jì)和專業(yè)設(shè)計(jì)兩大部分，應(yīng)該從研究對(duì)象、干預(yù)(試驗(yàn))因素和研究效應(yīng)三方面進(jìn)行全面、系統(tǒng)設(shè)計(jì)。
4.1研究對(duì)象
依據(jù)研究目的，采用最具權(quán)威性的專業(yè)性標(biāo)準(zhǔn)選擇合適研究對(duì)象，注意收集包括人口統(tǒng)計(jì)學(xué)指標(biāo)以及遺傳、病情、病程、輔助用藥、支撐療法、經(jīng)濟(jì)狀況、費(fèi)用承受能力等在內(nèi)的研究對(duì)象的相關(guān)信息。由于meta分析的結(jié)論是否合理，取決于所依據(jù)的資料來(lái)源是否可靠及試驗(yàn)條件是否具有一致性，并且不能取代大樣本隨機(jī)化臨床試驗(yàn)在評(píng)定療效時(shí)的作用[21]。因此，在條件許可的情況下，強(qiáng)調(diào)實(shí)施大樣本、多中心、隨機(jī)、對(duì)照、前瞻性(長(zhǎng)時(shí))研究;應(yīng)該注意進(jìn)行研究設(shè)計(jì)的倫理自評(píng)價(jià)，并且按照規(guī)定的途徑申報(bào)倫理審查。任何涉及人體的研究必須事先經(jīng)過(guò)倫理委員會(huì)的審查、批準(zhǔn)，嚴(yán)格履行臨床研究的知情同意過(guò)程，簽訂知情同意書(shū)，以確保研究對(duì)象權(quán)益;在確定研究對(duì)象時(shí)，若納入和排除標(biāo)準(zhǔn)過(guò)嚴(yán)，則研究樣本所代表的總體范圍較窄，研究結(jié)論的外推性較弱;若研究納入和排除標(biāo)準(zhǔn)過(guò)松，則研究樣本所代表的總體范圍較寬，研究結(jié)論的外推性較強(qiáng)。總之，關(guān)于納入和排除標(biāo)準(zhǔn)，必須遵循科學(xué)專業(yè)原則，充分保護(hù)研究對(duì)象權(quán)益，并且有利于與國(guó)內(nèi)外同類研究進(jìn)行交流。對(duì)于持續(xù)時(shí)間較長(zhǎng)的臨床研究，研究對(duì)象的依從性對(duì)于研究結(jié)果和結(jié)論具有一定的影響性，可以選用適當(dāng)?shù)慕y(tǒng)計(jì)學(xué)分析方法，充分利用截尾研究數(shù)據(jù)。但是，對(duì)于在研究中發(fā)生的“干擾”和/或“沾染”情況，除非研究者能夠控制、判別和記錄，否則將可能影響研究的結(jié)果與結(jié)論。另外，關(guān)于研究樣本估計(jì)，有研究認(rèn)為[22]，按目前國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局規(guī)定的最低樣本含量100對(duì)，相應(yīng)的檢驗(yàn)效能很低，并建議用統(tǒng)計(jì)學(xué)方法進(jìn)行估計(jì)，值得重視。
4.2干預(yù)因素
干預(yù)(試驗(yàn)、研究)標(biāo)準(zhǔn)化有兩層含義：一是干預(yù)因素本身的標(biāo)準(zhǔn)化，例如藥品成分、劑型、劑量、用藥途徑、持續(xù)時(shí)間，甚至藥品廠家、生產(chǎn)批號(hào)等;二是干預(yù)過(guò)程的標(biāo)準(zhǔn)化，例如基礎(chǔ)治療措施、知情同意、溝通與指導(dǎo)等。
4.3研究效應(yīng)
根據(jù)研究目的，精選客觀、特異、敏感、可靠的效應(yīng)指標(biāo)。效應(yīng)指標(biāo)既要考慮選擇好轉(zhuǎn)率、控制率、生存率、治愈率、死亡率和復(fù)發(fā)率等，也要考慮選擇功能狀態(tài)和生存質(zhì)量的評(píng)價(jià)指標(biāo)。同時(shí)，要觀測(cè)和記錄治療(方案)的毒副作用等，以便進(jìn)行全面的費(fèi)效分析。臨床研究中，除干預(yù)因素外，研究效應(yīng)往往受到許多已知或未知非干預(yù)因素的影響。原則上要求采用隨機(jī)化原則進(jìn)行研究分組，以使不同組別非干預(yù)因素分布均衡化，保證組間的可比性。但是，對(duì)于難以控制和均衡的非干預(yù)因素或臨床上需要研究的重要非干預(yù)因素，應(yīng)該將其納入研究觀測(cè)的變量之中加以準(zhǔn)確、可靠地測(cè)量，并選擇適宜的多因素研究方法進(jìn)行分析，了解和控制非干預(yù)因素對(duì)于干預(yù)因素效應(yīng)的影響作用，進(jìn)行有效的組間干預(yù)因素效應(yīng)差別比較或進(jìn)行等效性評(píng)價(jià)。
4.4其他
應(yīng)該注意選擇檢查確診方法與隨訪檢測(cè)方法。前者力求明確診斷，強(qiáng)調(diào)臨床診斷“鋼鞭證據(jù)”和“金標(biāo)準(zhǔn)”，避免漏診和誤診，為后續(xù)選擇治療(方案)奠定堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)，后者在于長(zhǎng)期觀察、隨訪治療(方案)的療效，以便調(diào)整治療(方案)，故強(qiáng)調(diào)檢測(cè)手段應(yīng)該簡(jiǎn)便、經(jīng)濟(jì)、有效、易行，以利于降低研究對(duì)象的醫(yī)療費(fèi)用和提升研究對(duì)象的依從性。應(yīng)該明確費(fèi)用(成本)范圍及其名目，例如治療(方案)費(fèi)用、相應(yīng)檢測(cè)費(fèi)用和附加費(fèi)用等，以便與同行交流與比較。若兩組成本(費(fèi)用)差異不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，則可以直接比較兩組的效果、效用或效益;若兩組效果、效用、效益差別不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，則可以直接比較兩組的成本(費(fèi)用)，即同費(fèi)異效分析或同效異費(fèi)分析。否則，則應(yīng)比較兩組成本-效果(效用、效益)比，即異費(fèi)異效分析。關(guān)于治療(方案)費(fèi)-效評(píng)價(jià)，除重視臨床療效外，也應(yīng)該注意研究對(duì)象長(zhǎng)期治療的承受力和治療(方案)的毒副作用，應(yīng)該考慮影響藥物費(fèi)-效比相關(guān)因素，包括干預(yù)因素和非干預(yù)因素，例如年齡、性別、病情、病程、輔助用藥、支持療法，以及有關(guān)的干擾和/或沾染因素影響等。例如在等效的情況下，比較何種治療(方案)更經(jīng)濟(jì)、簡(jiǎn)便、節(jié)省資源和不良反應(yīng)少而輕，以及更易被患者所接受，綜合權(quán)衡不同治療(方案)利弊與得失，然后作出適宜治療(方案)的選擇。有研究者[23]基于辨證治療方案多維指標(biāo)數(shù)據(jù)和評(píng)價(jià)指標(biāo)權(quán)重，包含醫(yī)療費(fèi)用，構(gòu)建綜合評(píng)價(jià)模型評(píng)價(jià)中醫(yī)綜合治療方案的臨床療效。雖然這種分析方法為加權(quán)綜合評(píng)價(jià)值的直接比較，不能進(jìn)行假設(shè)檢驗(yàn)，但是其拓寬了費(fèi)效分析的方法學(xué)，也不失為一種費(fèi)-效綜合分析重要工具。
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